Publié sur 7 February 2018

Questions à poser sur amyotrophie spinale traitement et thérapies

Bien qu’il n’y ait actuellement aucun traitement pour l’atrophie musculaire spinale (SMA), les traitements et les thérapies sont disponibles. Cela signifie qu’il ya beaucoup de façons de se concentrer sur la réalisation de la meilleure qualité de vie possible. Les personnes atteintes de SMA comptent sur les options de traitement et de thérapie pour vivre aussi confortablement et productive que possible.

Mais avec tant de variations des symptômes et de la gravité, comment savez-vous ce qui est le mieux pour vous ou votre bien-aimé? Voici quatre questions à poser à votre fournisseur de soins de santé, afin de vous aider à déterminer les bonnes options pour votre situation.

1. Quels sont les types de « qualité de vie » thérapies sont disponibles?

Il est important de pouvoir faire des choses que vous aimez et explorer les intérêts qui correspondent à vos capacités physiques. La faiblesse musculaire sévère et l’atrophie causée par SMA ne touchent pas seulement la force physique. Ils peuvent également affecter sérieusement la capacité de respirer, avaler, et parfois parler.

Rester aussi actif que possible est d’une importance vitale pour ralentir la progression de SMA et de maintenir une qualité de vie élevée. La physiothérapie peut aider à la posture, l’immobilité commune prévenir et aider à maintenir la force. Les exercices d’étirement peuvent aider à réduire les spasmes et d’améliorer l’amplitude des mouvements et la circulation. la chaleur application peut soulager temporairement la douleur et des raideurs musculaires.

Comme SMA progresse, les thérapies pour des problèmes d’élocution, la mastication et la déglutition sont disponibles. appareils et accessoires fonctionnels peuvent aider une personne qui a SMA marcher, parler et manger, ce qui peut leur permettre de maintenir leur indépendance.

2. Que peuvent faire les traitements de prescription pour moi?

Douleurs musculaires et des spasmes, une diminution de l’amplitude des mouvements, et les questions autour de la mastication, la déglutition et de baver peuvent être traités avec des médicaments sur ordonnance.

L’ Institut national des troubles neurologiques et des maladies suggère que vous demandez à votre professionnel de la santé myorelaxants comme le baclofène (Gablofen), tizanidine (Zanaflex) et les benzodiazépines. La toxine botulique est parfois injecté directement dans les glandes salivaires des spasmes de la mâchoire ou de baver. Salivation excessive peut également être traitée avec amitriptyline (Elavil), glycopyrrolate (Robinul) et de l’ atropine (Atropen).

La dépression et l’anxiété sont deux effets indirects qui sont communs avec SMA. En parlant avec un conseiller ou un thérapeute peut être un bon moyen de répondre à ces questions. Dans certains cas, le soutien des médicaments d’ordonnance appropriée est une option.

3. Je l’ai entendu parler de plusieurs nouveaux traitements excitants pour SMA. Quels sont-ils et sont-ils disponibles?

Nusinersen (vendu sous le nom de marque Spinraza) a été le premier traitement SMA approuvé par la FDA. Il est pas un remède pour les SMA, mais il peut ralentir la condition vers le bas. Un article publié dans le New England Journal of Medicine rapporte environ 40 pour cent de ceux qui ont pris ce médicament a connu un ralentissement de la progression de la maladie. De nombreux participants ont également signalé une amélioration de la force musculaire avec le médicament.

Onasemnogene abeparvovec (vendu sous la marque Zolgensma) a été approuvé par la FDA en 2019. Il est une thérapie génique pour les enfants de moins de 2 ans. Il traite les types les plus courants de SMA. les participants aux essais cliniques ont vu un meilleur mouvement musculaire et la fonction et ont pu franchir des étapes telles que l’exploration et assis.

Spinraza et Zolgensma sont parmi les médicaments les plus chers de l’histoire. Cependant, vous pouvez vérifier auprès de votre fournisseur d’assurance pour voir si elles couvrent ces médicaments. Vous pouvez également être en mesure de recevoir une aide financière grâce à des programmes d’aide aux patients du fabricant.

Les premiers traitements de Spinraza sont évalués à 750 000 $. Des traitements ultérieurs peuvent ajouter jusqu’à des centaines de milliers de dollars de plus. Une dose unique de Zolgensma coûte 2.125.000 $.

Votre médecin doit vous aider à comprendre tous les avantages et les risques potentiels associés à ces médicaments avant d’accepter le traitement.

4. Suis-je un bon candidat pour les essais cliniques?

De nombreuses personnes vivant avec le SMA sont intéressés par des essais cliniques, dans l’espoir d’améliorer leur état ou même un remède. Mais les essais cliniques sont souvent complexes et peuvent être moins utiles que les gens espèrent. Alors que le but ultime est toujours un traitement efficace disponible sur le marché libre, ce n’est pas le résultat pour la plupart des médicaments d’essai.

En fait, la plupart des médicaments d’essai ne reçoivent jamais l’ approbation de la FDA. En 2016, une étude indépendante et validée a révélé une tendance surprenante: approbation de la FDA sur les médicaments d’essai a considérablement diminué depuis 2004 à environ 10 pour cent. En d’ autres termes, pour chaque tranche de 100 médicaments qui demandent l’ approbation, seulement 10 le faire à travers le processus. Cela inclut des médicaments qui pourraient traiter SMA. Selon l’organisation à but non lucratif Cure SMA, les principales raisons de l’ échec sont des questions de sécurité, le manque d’efficacité, et des problèmes de fabrication.

la participation de première instance est une décision personnelle, et vous devriez peser vos options avec soin contre les risques. Votre médecin peut vous aider à trouver des études que vous qualifiez, mais il est important de gérer vos attentes. Les essais ont un potentiel de hausse, mais il y a potentiellement des risques inconnus pour la santé. La plupart des gens ne voient pas de résultats significatifs.

Vous pouvez trouver un répertoire complet des essais américains actifs à ClinicalTrials.gov .

Les plats à emporter

De nombreuses universités, les hôpitaux, les scientifiques de la biotechnologie et les entreprises pharmaceutiques commerciales activement à la recherche de meilleures façons de traiter SMA. Jusque-là, comprendre vos options et faire des choix éclairés au sujet de votre traitement peut être des moyens puissants pour vous aider à gérer vos symptômes et vivre la meilleure vie.